近日，深圳市第二人民医院（深圳大学附属第一医院）神经外科正式启动了Vorasidenib桥接临床试验。Vorasidenib是一款高活性、口服、能穿透血脑屏障的IDH1/IDH2双靶点抑制剂，可抑制突变的IDH1和IDH2蛋白，该产品由施维雅（Servier）在2020年收购Agios所得。

　　2023年8月在新英格兰杂志（NEJM）发表的三期临床研究文章显示，Vorasidenib能够延长低级别胶质瘤（IDH突变型，WHO2级）患者无进展生存期（PFS），PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月，PFS风险比为0.39（95% CI：0.27, 0.56），p<0.0001。此外，vorasidenib组中位TTNI未达到，安慰剂组的中位TTNI为17.8个月（HR=0.26；95% CI：[0.15, 0.43]，p<0.0001）。也正是基于这个研究结果，2024年8月6日，美国FDA批准了Vorasidenib上市（商品名为Voranigo），用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过手术包括活检、次全切或全切。

　　为探索Vorasidenib在亚洲低级别胶质瘤患者中的有效性，由北京天坛医院神经外科江涛院士领衔，将在北京天坛医院、上海华山医院和深圳市第二人民医院（深圳大学附属第一医院）等全国15家中心开展Vorasidenib桥接临床试验。2024年8月31日，Vorasidenib桥接临床试验在北京正式启动。

　　项目启动后，3家分中心顺利完成了安全导入期研究，确认Vorasidenib在中国低级别胶质瘤患者的安全性后，项目组于2025年1月20日宣布可以开展随机双盲阶段。2025年1月22日上午9点，深圳市第二人民医院（深圳大学附属第一医院）神经外科黄国栋主任作为分中心PI主持了该项目在我院的启动会，项目启动后我院是继北京天坛医院、上海华山医院等分中心后全国第6家、华南地区首家正式开展该项目的医院。

　　参加本次项目启动会的有神经外科、GCP项目机构办、影像科、病理科的专家教授，启动会上黄国栋主任向参会人员介绍了低级别胶质瘤的治疗现状：对于复发低级别胶质瘤主要的治疗方式有手术、放疗和化疗，化疗以传统化疗药为主，因为担心放化疗的副反应及低级别胶质瘤的良好预后，欧洲、美国及国内专家对手术后放化疗方案及治疗时机持有不同观点。新英格兰杂志的研究证明Vorasidenib能延长低级别胶质瘤患者接受放化疗的时间，延缓放化疗给患者带来的认知功能障碍。但Vorasidenib在中国低级别胶质瘤患者中是否同样有效，需要研究证实，这也是本研究的目的。本研究的入排标准中，有一条尤其值得大家关注——“排除手术或活检后未接受任何抗癌治疗，包括全身化疗、放疗、疫苗、小分子、IDH抑制剂、研究药物等”，极为严格。希望各位研究者严格遵照中国GCP相关制度、医疗规章制度及研究者手册实施本研究。另外，被分到安慰机组的患者在肿瘤进展、揭盲后可以继续服用Vorasidenib，这是本研究的项目组考虑得比较周全，给对照组的患者提供了一个治疗选择。最后，希望通过我们的努力能给中国低级别胶质瘤患者带来福音。

　　供稿：邓忠、黄国栋

　　审核：健康宣教科

发布：医院办公室